如果获得批准,这款药物的全球销售额可能会达到7亿美元,太阳信托的Pancratov在给顾客的一份报告中这样写道。软骨发育不全是一种遗传性疾病,它在1.5万-4万名新生儿中大约会影响1名患者。
它是一种四肢短小形式的侏儒症。软骨发育不全成年男性的平均身高为131cm,女性患者的平均身高为124cm。BioMarin的产品线线包括5款已获批治疗各种罕见疾病的治疗药物。
如果获得批准,这款药物的全球销售额可能会达到7亿美元,太阳信托的Pancratov在给顾客的一份报告中这样写道。软骨发育不全是一种遗传性疾病,它在1.5万-4万名新生儿中大约会影响1名患者。
它是一种四肢短小形式的侏儒症。软骨发育不全成年男性的平均身高为131cm,女性患者的平均身高为124cm。BioMarin的产品线线包括5款已获批治疗各种罕见疾病的治疗药物。